As modernas técnicas de Biologia Molecular e Genética permitiram um avanço extraordinário no estudo das células-tronco nas últimas décadas. As células-tronco são células indiferenciadas, auto renováveis e com potencial de diferenciação, que geram as células especializadas dos tecidos do organismo humano.

Essa capacidade de se transformar em diferentes tipos de tecidos, bem como de secreção de substâncias bioativas, desperta na comunidade científica, desde a década de 60, grande interesse por seu estudo, com vistas à aplicação nos serviços de atenção à saúde.

As pesquisas com células tronco adultas são legítimas; porém a pesquisa com células tronco embrionárias (ou seja, com embriões humanos) é eticamente reprovável. De fato, a obtenção das células tronco embrionárias acarreta a destruição de embriões provenientes de fertilizações “in vitro” ou de clonagem terapêutica, pontos polêmicos que precisam ser discutidos à luz do direito à vida. Adicionalmente, por conta do elevado potencial de diferenciação e de incompatibilidade com o receptor, o risco de formação de tumores e de rejeição é maior com células tronco embrionárias do que com células tronco adultas. A boa notícia é que as pesquisas com células tronco adultas revelaram-se nos últimos anos muito mais promissoras. 

Segundo a base de dados do Instituto Nacional de Saúde (NIH) dos EUA, ClinicalTrials.gov, hoje em todo o mundo, há 6.186 estudos com células tronco em pacientes. A maioria desses estudos tem como foco a averiguação de segurança em pequenos grupos de pacientes, mas é interessante que em alguns desses estudos as células tronco adultas já revelaram eficácia terapêutica.

As células tronco adultas, que são encontradas em quase todo o corpo (medula óssea, cordão umbilical, tecido adiposo etc.) têm sido mais empregadas nos estudos, pois podem ser obtidas sem ferir a ética em pesquisa.  Ainda não existe nenhuma terapia com células tronco embrionárias  aprovada por entidades regulatórias no mundo e os estudos em andamento são em sua maioria de lesão na medula espinal e em oftalmologia (degeneração macular).

No Brasil, na União Europeia e nos EUA, as terapias celulares aprovadas pelas agências regulatórias são os transplantes de células tronco da medula óssea e de algumas células tronco autólogas, especialmente em casos de doenças onco-hematológicas, onde o perfil de segurança e eficácia das células tronco adultas já foi devidamente elucidado. Em agosto deste ano, a agência norte americana, FDA, aprovou o primeiro tratamento de engenharia genética contra leucemia. Adicionalmente, a descoberta das células tronco pluripotentes induzidas, que mereceu o prêmio Nobel de Medicina em 2012, ampliou ainda mais a expectativa dos profissionais da saúde com novos tratamentos.  Assim, os portadores de doenças neurológicas, autoimunes, cardiovasculares, oftalmológicas, oncológicas entre tantas outras, esperam que as células tronco tragam a cura ou ao menos alívio de seus sofrimentos. Ainda assim,  os pesquisadores são unânimes ao afirmar que mais estudos são necessários para o desenvolvimento e aprovação regulatória de novas terapias celulares. Felizmente, prevalece o êxito com as pesquisas em células tronco adultas ou as pluripotentes induzidas, em detrimento das pesquisas com células tronco embrionárias, eticamente reprováveis